Meedoen aan een Trial

Het gaat naar omstandigheden goed met mij. Ik ben vrij fit, maar heb wel last van de ALS. Ik probeer drie keer in de week naar de sportschool te gaan en veel te eten. Op gewicht blijven is namelijk belangrijk bij ALS. Ik weeg nu circa 73 kilo waar dat half juli nog 68 was. Nooit gedacht dat mijn lijf daartoe in staat was, maar blijkbaar blijft er toch wat hangen als ik 3500 kcal per dag eet. De ALS merk ik vooral in mijn handen en armen, knoopjes dichtmaken gaat bijvoorbeeld erg lastig. De plastic verpakkingen van de vleeswaren openmaken is onmogelijk, maar de schaar hanteren om dit op te lossen gaat nog wel redelijk. Ik kan gelukkig nog heel veel wel.

Na de heerlijke vakantie’s in Frankrijk was het thuis weer even met de neus op de feiten. Diverse afspraken bij het ALS revalidatie team en ineens diverse mogelijkheden voor medicijnen of behandelingen die mogelijk helpen om ALS te vertragen. ALS is een zeldzame ziekte waar nog veel over onbekend is, er wordt ontzettend veel onderzoek gedaan door veel bedrijven en universiteiten. Tot nu toe met maar één in Europa goedgekeurd medicijn Riluzol. Dit medicijn vertraagd de ziekte met enkele maanden. Dit ben ik gaan gebruiken na de diagnose op 15 mei 2020. Helaas had ik behoorlijk last van de bijwerkingen met als grootste bijwerking een alvleesklier ontsteking, een zeer zeldzame en heftige bijwerking. Ik was niet onder de indruk van de morfine injectie… Na de opname in het ziekenhuis (week) heb ik besloten dat ik na de vakantie zou bepalen of ik weer zou starten met Riluzol. Eerst herstellen en aankomen. Ik heb hier lang over nagedacht en heb besloten voorlopig geen Riluzol te gebruiken. Voornaamste reden is dat ik zeer moe was, misselijk was en de kwaliteit van leven niet zo best was. Kwaliteit voor kwantiteit dus, al betwijfel ik of er wel extra maanden zijn als de bijwerkingen zo heftig zijn.

Er zijn dus verder geen goedgekeurde medicijnen, dat betekend niet dat er geen opties meer zijn. Zo is er bijvoorbeeld Tudca, dit is een galzout wat mogelijk een vertragend effect heeft op ALS. Vrij verkrijgbaar als voedingssupplement en kan ik dus zo gaan gebruiken, echter wel zelf betalen. Ca. € 45,- per week, niet niets maar wel te overzien. Toch ben ik hier niet mee gestart, waarom leg ik later in deze blog uit.

Een andere optie is injecties met stamcellen in de Oekraïne, deze kliniek bestaat al ca. 20 jaar en heeft dus wel wat ervaring met stamcellen. Er zijn positieve verhalen van ALS patiënten, maar er zijn geen wetenschappelijke testresultaten die de werking aan tonen. Ik moet het doen met de positieve verhalen en de informatie van de kliniek zelf. Ook in dit geval zelf betalen.
Onzeker en kostbaar. De stamcel hoek is overigens wel veelbelovend, het Israëlische bedrijf Brainstorm zit in een fase 3 studie waarbij lichaamseigen stamcellen gebruikte worden. De kliniek in Oekraïne gebruikt foetale stamcellen. Het gebruik van stamcellen is ethisch omstreden, niet iedereen vindt dat je dit mag doen. Als je zelf ALS hebt is er echter geen twijfel.

Dan hebben we nog een voedingssupplement wat invloed zou moeten hebben op de bloed brein barrière. Hier ben ik op gekomen naar aanleiding van een artikel in het NHD. Dit product kan ik ook krijgen, vier weken als test en daarna zelf betalen. Ook hier alleen maar positieve verhalen en nog geen officiële testresultaten. Het product is wel in ontwikkeling en heeft al de officiële status weesmedicijn in Europa en Amerika. De officiële trials moeten echter nog worden gestart. Ook dit product nu nog even niet.

Aan het einde van mijn vakantie ontving ik een email van het UMC Utrecht met de vraag of ik mee wil doen aan een trial van het medicijn Ravulizumab, dit is een medicijn wat ontwikkeld is door Alexion en reeds wordt gebruikt bij twee andere zeldzame ziekten. Alexion start daarom gelijk in fase 3 (aantonen werking). Veiligheid en bijwerkingen zijn namelijk al bekend van de fase 1 en 2 studies voor de andere zeldzame ziekten. Ravulizumab legt het complementen systeem stil, dit is een onderdeel van mijn afweersysteem. Alexion vermoed dat het complementen systeem een (grote) rol speelt bij ALS. Het onderzoek duurt 50 weken, waarbij ik na een start dosering iedere 8 weken een infuus krijg. Grootste minpunt is dat het een fase 3 studie is, placebo is hierbij verplicht, 1/3 placebo en 2/3 Ravulizumab. Best wel spannend dus. Een ander belangrijk aspect is de kans op bijwerkingen, deze zijn over het algemeen niet heel bijzonder. Hoofdpijn, misselijk, last van spijsvertering, etc. Er is echter één heel vervelende, als gevolg van het stil leggen van het complementen systeem heb ik een verhoogde kans op een Meningokokken ontsteking (hersenvliesontsteking).

Ik heb er voor gekozen om aan de studie mee te doen, deze ‘kans’ komt een keer langs, Alexion is een groot bedrijf met al meerdere successen bij zeldzame ziekten, maar het belangrijkste is dat ik altijd kan stoppen wanneer ik wil. Om de Meningokokken ontsteking te voorkomen heb ik twee vaccinaties gehad, dit geeft geen 100% bescherming, ik moet dus zeer alert zijn op de symptomen. In een volgende blog zal ik hier over vertellen zodat jullie mij ook een beetje in de gaten kunnen houden.

Vorige week woensdag ben ik in het UMC geweest voor bloedafname, vragenlijsten, spiermetingen en een longfunctie test. Begin deze week te horen gekregen dat ik definitief mee mag doen aan de trial. Erg blij mee, al blijft het raar dat er ook 1/3 kans is dat ik 50 weken placebo krijg.

Onderdeel van de trial is ook onderzoek naar indicatoren van ALS in hersenvocht. Dit is optioneel, maar omdat de vorige afname van hersenvocht via een punctie in mijn rug vrijwel pijnloos was heb ik hier mee ingestemd. Donderdag 10 september 2020 staat dit ingepland.

Op 23 september 2020 staat het eerste infuus gepland, circa 2,5 uur aan het infuus in het UMC Utrecht. Ik hoop op het medicijn en gunstige resultaten.