Nieuwe trial

Na een positief bericht dat ik geslaagd ben voor de medische keuring donderdag 20 januari gestart met de nieuwe trial bij het CHDR in Leiden. We moesten ons om 8:30 melden voor een verblijf van 3 dagen, dus 6:15 de wekker. Dat voelt voor mij als midden in de nacht 😊.  We waren er mooi op tijd en zoals verwacht begon de dag met een Covid test voor ons allebei. Kwartier wachten, gelukkig negatief, anders konden we weer naar huis. We worden opgehaald en naar de kamer gebracht waar we de komende dagen verblijven. Het is een moderne ziekenhuis kamer, maar de gang is weer meer kantoor sfeer. Het ziet er allemaal prima uit.

Bij de trial wordt diverse keren bloed afgenomen, krachtmetingen gedaan, bloeddruk gemeten en op de eerste dag staat ook een ruggenprik (lumbaal punctie ) gepland. De ochtend wordt gevuld door behoorlijk wat buisjes met bloed vullen, bloeddruk metingen, liggend, staand, liggend ,staand, liggend, allemaal strikt volgens procedure. Vervolgens een krachtmeting en daarna wachten op de ruggenprik om 13:00 omdat ik daarvoor minimaal 4 uur nuchter moet zijn. De ruggenprik verloopt iets anders dan ik gewend ben. Om te beginnen zittend in plaats van liggend. De arts was duidelijk gewend om de ruggenprik zittend uit te voeren dus het leek mij verstandig om hier in mee te gaan. Voorover zittend op bed, klaar voor de prik zegt de arts: “goed dan begin ik met de verdoving”. “Huh, verdoving?” “Ja, ik doe het met verdoving, heb je daar bezwaar tegen?” “Ehh, nee hoor, het is alleen anders dan ik gewend ben”. De arts verdooft mijn rug, maakt mijn rug goed schoon en begint met de eerste naald om de weg vrij te maken. Vervolgens probeert hij voorzichtig tussen mijn wervels de ruimte aan te prikken waar het hersenvocht zit. Hij is  zorgvuldig en daar ben ik blij mee, hij moet echter nog een keer prikken om het uiteindelijk voor elkaar te krijgen. Ondertussen zit ik al zeker 10 minuten voorover en begin ik mijn nek wat te voelen. Maar goed, de naald zit er in, even de buisjes vullen en klaar.

Het hersenvocht druppelt langzaam uit de holle naald, ongeveer 1 druppel per 10 seconden. Eerste buisje, 0,5ml, 0,05ml per druppel, paar minuutjes dus, volgende. Weer 0,5ml nodig, prima. Mijn hoofd wordt inmiddels best zwaar, nog even volhouden. Derde buisje, 1ml, hierna nog 1 buisje. Het derde buisje is voldoende gevuld dus het laatste buisje kan eronder. Ruim 5 minuten verder en met stevig protesterende nekspieren wil ik vragen aan de arts of we bijna klaar zijn. Hij is mij echter net voor en zegt: “We zitten op 2 van de 14ml”. Dat ga ik niet volhouden. Ik vraag daarom of Mirjam mijn hoofd wil ondersteunen. Dit scheelt aanzienlijk, dat had ik eerder moeten doen. We  weten het tempo iets te verhogen door iets anders te gaan zitten, maar het duurde toch nog best lang en dat voelde ik duidelijk in mijn nek. Gemiddeld heeft een mens ongeveer 150ml hersenvocht, hiervan hebben ze ongeveer 10% afgetapt en dat is geen probleem . Wel bestaat de kans op hoofdpijn.

De rest van de dag niets meer op het programma. Vooral op bed gelegen om mijn nek en rug rust te geven .

Volgende dag 6:45, klop klop, goedemorgen, over 15 minuten kom ik een Covid test afnemen. Er zijn betere manieren om de dag te beginnen. Aankleden en wat eten want vanaf 7:30 mag dat niet meer. Ik voel mijn nek en heb wat hoofdpijn, geen verrassing na die lange ruggenprik. Waar de metingen en bloedafnames de eerste dag al vrij precies waren is de tweede dag alles op de minuut gepland. Gezien het aantal afnames wordt een canule in mijn arm geplaatst. Alles is klaar voor de eerste inname. Stipt 9:30 staat alles klaar en kan ik starten met innemen. 5 capsules innemen met water. Dit gaat gelukkig vrij gemakkelijk. Na de inname moet ik weer een uur vasten. Er wordt weer bloed afgenomen en daarna kan ik wat gaan eten. Ik voel mij redelijk goed, alleen steeds meer last van mijn nek. Eten gaat prima en daarna weer liggen. Het kan namelijk zo zijn dat de hoofdpijn bij de ruggenprik vandaan komt en dan helpt liggen. Gedurende de dag voel ik mij steeds minder lekker. De hoofdpijn neemt toe en ik heb nergens trek meer in. Ik wordt regelmatig gecontroleerd omdat de artsen zeker willen zijn dat ik geen hersenvliesontsteking aan het ontwikkelen ben als gevolg van de ruggenprik. Einde van de middag moet ik bijna spugen , gelukkig zet dit niet door . Aangezien het een medicijn studie is, is pijnstilling niet zomaar toegestaan, gewoon incasseren dus. Gelukkig heeft arts op eigen initiatief uitgezocht wat er mag en het bleek dat ik paracetamol mag. Echter maar beperkt dus dat bewaar ik voor de nacht.

Einde van de middag gaat de telefoon. Jolanda van de sportschool Fitstudio Waterland. Ze heeft mijn vorige blog gelezen en ze hebben besloten om in Monnickendam ook een soort ALS Sunrise walk te organiseren. Geweldig en hartverwarmend. Ik vind het medeleven van zoveel mensen om mij heen intens mooi en het raakt mij diep. Ga hier vooral mee door, ik waardeer dit enorm!

Op het moment dat ik gebeld werd voelde ik mij behoorlijk belabberd en moe. Emotioneel kan ik dan maar weinig hebben. Het mooie bericht was genoeg het laatste beetje beheersing weg te nemen. Een  stevige huilbui was het gevolg en natuurlijk komt dan de verpleegkundige binnenlopen. Die was zeer begripvol en aardig. Blijkbaar moest dit er even uit en dat is prima.

Voor het slapengaan stonden er twee opgeloste paracetamolletjes klaar. Mirjam helpt mij overeind om deze in te nemen, raar gevoel in mijn maag en keel, spuugzak erbij. Gelukkig zet dit weer niet door, maar opgeloste paracetamol kon wel eens snel retour komen na inname. Die heb ik dus laten staan. Gelukkig bestaan er zetpillen.

Zaterdag ochtend starten we de dag weer vroeg met een Covid test. Gelukkig ook weer twee keer negatief. Ik ben moe maar voel mij een stuk beter dan de avond ervoor. Flesje Nutridrink als ontbijt, 9:30 weer de capsules, begin van de middag een broodje. Laatste controles en om 14:00 weer naar huis om daar verder bij te komen. Mirjam kon bijna gelijk weer door, haar slaapdienst begon om 16:00. Best wel pittig voor haar. Wat ze allemaal voor mij doet wordt makkelijk als vanzelfsprekend gezien. Het is echter veel en ik wil haar dan, ook een keer in deze blog, zeer voor bedanken.

Deelnemen aan een trial is best belastend. Ik doe dit echter toch om twee redenen. De eerste is: onderzoek is nodig! ALS moet behandelbaar of zelfs geneesbaar worden! Krijg je ALS? Dan is 100% fataal. 0,3% van de mensen in Nederland gaan dood aan ALS. Meer dan veel mensen denken. De tweede is de hele kleine kans dat het middel werkt. De kans is klein, heel klein, daar ben ik realistisch in. Ik zie het als meedoen aan een loterij. De kans op de hoofdprijs is zeer klein, maar zonder lot sowieso nul kans.

De trial waar ik aan mee doe heet: DNL343. Het is een onderzoek in opdracht van Denali Therapeutics Inc. Hieronder even lekker makkelijk een kopie uit de proefpersonen informatie.

1. Algemene informatie

Denali Therapeutics Inc. heeft dit onderzoek samen met het Centre for Human Drug Research (CHDR)opgezet. Hieronder noemen we Denali Therapeutics Inc. steeds de ‘opdrachtgever’. De onderzoekers,waaronder artsen en verpleegkundigen, voeren het onderzoek uit in het CHDR. Denali Therapeutics Inc. betaalt dit onderzoek. Voor dit onderzoek zoeken wij minimaal 30 proefpersonen uit verschillende landen. In Nederland zullen naar verwachting ongeveer 5-10 proefpersonen meedoen. De medisch-ethische toetsingscommissie van de Stichting Beoordeling Ethiek Biomedisch Onderzoek (Stichting BEBO) te Assen heeft dit onderzoek goedgekeurd.

2. Wat is het doel van het onderzoek?

DNL343 is een nieuw onderzoeksmiddel dat ontwikkeld wordt als onderdeel van de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). In dit onderzoek onderzoeken wij hoe veilig het nieuwe middel DNL343 is en of DNL343 wellicht effectief kan zijn bij de behandeling van ALS. We testen DNL343 in twee verschillende sterktes bij patiënten met ALS.

Dit onderzoek bestaat uit twee delen:

• Een geblindeerde studie behandelperiode van 28 dagen bij het CHDR, waar we de werking vanDNL343 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonderwerkzame stof, een ‘nepmiddel’. Geblindeerd betekent dat u en de onderzoeker niet weten welke behandeling u krijgt tijdens deze periode, tot na afloop van het onderzoek.

• De geblindeerde studieperiode kan vervolgd worden met een open-label (alle deelnemers krijgen DNL343) vervolgonderzoek van maximaal 18 maanden. Dit open-label vervolgonderzoek (OLE) vindt plaats bij het Universitair Medisch Centrum in Utrecht en wordt later besproken in een aparte informatiebrief. Verder kunnen verzamelde gegevens van dit onderzoek ook gebruikt worden om meer te weten te komen over de ziekte(s) waarvoor het geneesmiddel wordt ontwikkeld en de behandelingen van die ziekte(s). Dit gebeurt om uiteindelijk de beste behandeling voor patiënten te vinden.

3. Wat is de achtergrond van het onderzoek?

In diermodellen van ALS en bij ALS-patiënten lijkt een bepaald mechanisme in lichaamscellen, genaamd de geïntegreerde stressrespons (ISR), overactief. Als deze ISR langdurig actief is kan dit leiden tot functieverlies van cellen. Mogelijk ook tot het verlies van de zenuwen die de spieractiviteit in het lichaam aansturen. Remming van de ISR met onderzoeksmiddelen lijkt zenuwen te beschermen en heeft een positief effect op het lichamelijk functioneren in verschillende dier- en laboratorium onderzoeken. DNL343 remt de ISR via een effect op een eiwit genaamd eIF2B. DNL343 zou daarom gunstig kunnen zijn voor de behandeling van ALS. DNL343 is nog niet eerder toegediend aan patiënten met ALS. Het is eerder getest bij gezonde vrijwilligers en op proefdieren. Buiten deze studie kunnen artsen DNL343 niet voorschrijven of gebruiken.

4. Hoe verloopt het onderzoek?

Hoelang duurt het onderzoek?

Doet u mee met de geblindeerde studieperiode? Dan duurt dat in totaal ongeveer 10 weken vanaf de eerste keuring tot het laatste terugkombezoek. Tijdens deze periode krijgt u in totaal 28 dagen het onderzoeksmiddel toegediend. U bezoekt in totaal 9 dagen de kliniek.

Zo krijg ik mijn blog wel vol 😊

In mijn vorige blog schreef ik over mijn nieuwe rolstoel. Vlak na het schijven van de blog heb ik de rolstoel met kinbesturing uitgeprobeerd. Dat viel wat tegen. Mijn kin deed zeer en enkele dagen later vervelde mijn huid daar zelfs. Daarnaast kreeg ik behoorlijk last van mijn nek. Tijdens het rijden moet ik mijn kin ondanks alle hobbels op dezelfde plek houden. Mijn nekspieren staan daardoor lang onder spanning en daar krijg ik behoorlijk last van. Via de ergo therapeut zijn ze snel weer langsgekomen voor een andere vorm van besturing. Dit werkt met een headset, als ik mijn hoofd naar voren buig gaat de stoel naar voren. Naar links buigen is, jullie raden het al, naar links. Ik heb het systeem uitgebreid getest en ik zie het helemaal zitten. Het is nu wachten op goedkeuring, levertijd en installatie.

De volgende blog zal na de ALS Sunrise walk zijn, heel veel succes allemaal. En allemaal sponseren natuurlijk!