Niet beter, maar ook niet veel slechter.

De laatste blog is alweer ruim een maand geleden, hoog tijd voor een update. Ik neem nu ongeveer 5,5 week deel aan de trial en ik heb nog steeds geen idee of ik het placebo heb of niet. Als ik het medicijn wel heb is het in ieder geval geen wondermiddel, ik ga namelijk nog steeds langzaam achteruit. Wellicht gaat het langzamer door het medicijn, maar dat is voor mij niet te beoordelen, het verloop is bij iedere ALS patiënt verschillend. Het medicijn is overigens ook niet bedoeld om te genezen, de doelstelling is vertragen of in het beste geval stilzetten. Omdat ik geen alternatief heb wat wellicht beter zou werken blijf ik ook gewoon meedoen aan de trial. Eens in de acht weken een dag naar het ziekenhuis en 2,5 uur aan het infuus is prima te doen. Ik heb ook geen grote last van bijwerkingen. Ik heb wel eens wat hoofdpijn, maar dat is niets nieuws voor mij. Ook mijn neusholtes doen wat vervelend, maar ook dat heb ik het verleden vaker gehad. Daarnaast ook wel wat moe, maar ook dat is niet heel erg en zal ook wel bij de ALS in het algemeen horen. Allemaal niet heftig genoeg om vast te stellen of ik het medicijn krijg en ook niet heftig genoeg om er mee te stoppen.

In het dagelijks leven krijgt de ALS heel langzaam een grotere rol. Er is inmiddels door mijn vader en ik een speciaal toilet geïnstalleerd. Een WC papier crisis heeft op ons geen invloed meer. Een warme waterstraal en een Föhn doen het schoonmaak werk. Daarnaast merk ik, zeker als ik op de langere termijn kijk, dat sommige dingen lastiger worden. Knopen dichtmaken van mijn broek gaat niet zonder Mirjam of een hulpmiddel. Sokken aantrekken is lastig en typen of een muis gebruiken gaat ook lastiger. Ik kan het nog wel, maar het kost meer moeite en ik houd het minder lang vol. Als ik plat op mijn buik op de grond ga liggen moet ik mij zelf eerst omdraaien om overeind te komen, mijn armen zijn niet meer sterk genoeg om mijzelf op te drukken. Ik zie en merk deze verschillen vooral als ik langer terug kijk, vier maanden geleden was sokken aantrekken bijvoorbeeld makkelijker. Het zijn dus geen grote verschillen, maar het gaat dus wel langzaam achteruit. Ik kan echter ook nog heel veel wel, mijn benen merk ik nog weinig aan en ademhalen gaat ook gelukkig nog prima. Tevens is mijn stem nog prima in orde. Ik hoop vooral dat het allemaal erg langzaam gaat en ik veel zelf kan blijven doen.

Er is ook hoop, in mij eerste blog schreef ik al over Brainstorm. Zij hebben een behandeling ontwikkeld (Nurown), waarbij stamcellen vanuit het bovenbeen van een patiënt worden weggenomen. Deze stamcellen worden kortgezegd vervolgens ‘opgekweekt’ naar zenuwcellen en geïnjecteerd in het ruggenmerg. De resultaten uit fase 1 en fase 2 zijn zeer veel belovend. De resultaten uit het fase 3 onderzoek worden eind november, begin december 2020 gepubliceerd. Als de geruchten kloppen (patiënten die mee gedaan hebben aan de trial) kan dit de vooruitzichten van patiënten met ALS drastisch veranderen. Ik hoop natuurlijk zeer dat de geruchten kloppen, maar het is wachten op de officiële data. Ik staar mij dan ook niet blind en blijf nuchter, maar hopen mag natuurlijk wel.

Als de fase 3 resultaten goed zijn betekent dat nog niet dat er behandeld mag worden. De FDA voor Amerika en de EMA voor Europa moeten een aanvraag krijgen van Brainstorm. Deze aanvraag moet vervolgens uitvoerig beoordeeld worden. Bij veel andere behandelingen of medicijnen duurt deze procedure gemiddeld 1,5 jaar. Deze procedures zijn grondig omdat voorkomen dient te worden dat er medicijnen op de markt komen die niet werken of schadelijke bijwerkingen hebben. Voor ALS patiënten betekent deze periode echter in het beste geval achteruit gang, maar voor velen ook de dood. Het is zeer frustrerend om te weten dat er een behandeling is (er even vanuit gegaan dat de fase 3 resultaten goed zijn), maar dat deze niet ingezet mag worden wegens administratief werk. De bijwerkingen van Nurown zijn namelijk afwezig, het zijn lichaamseigen cellen die geïnjecteerd worden. Er is geen, of in ieder geval verwaarloosbaar, risico voor de patiënt. In Amerika bestaat er ‘compassionate use’, dit betekend dat met instemming van de patiënt medicijnen gebruikt mogen worden zonder dat deze zijn goedgekeurd. Dit mag echter alleen als de farmaceut er niets voor in rekening brengt. Voor Brainstorm is dit onhaalbaar, alleen in Europa zijn er al 50.000 patiënten, bij al deze patiënten gratis stamcellen afnemen, opwerken, opslaan en injecteren is onbetaalbaar.

De goedkeuring moet dus sneller, als gevolg van acties van verschillende patiëntgroepen weet de EMU inmiddels wat er in de pijplijn zit en zijn ze hopelijk bereid een snellere procedure in te zetten. Sneller betekend echter waarschijnlijk nog steeds 6 maanden. En dit start pas als Brainstorm een verzoek indient. In Amerika in een patiënten organisatie bezig met een concept wetsvoorstel. Het gaat om H.R.8662, dit voorstel maakt toegang tot een behandeling of medicijn tegen ALS mogelijk zonder dat dit goedgekeurd is en zorgt voor een speciale afdeling van de FDA voor zenuwziekten. In de openbare facebook groep ‘NOMOREEXCUSESALS‘ staat de laatste informatie hierover. Het is hoopvol en met een beetje geluk vinden ze genoeg co-sponsoren. Als dit lukt, dan is dit natuurlijk Amerikaanse wetgeving en is het afwachten of dit voor mij een optie is. Wellicht tegen betaling, maar dan heb ik in ieder geval een kans. Tevens zal, als behandeling in Amerika mogelijk is maar in Europa niet, de druk op Europa groot zijn. Dus mocht je iemand kennen die in Amerika woont en toevallig een ‘representative’ kent die H.R.8662 nog niet sponsort, laat hem of haar een beetje druk uitoefenen.

Ondertussen gaat het leven door en probeer ik te genieten. Corona helpt daar absoluut niet bij. De regels zorgen ervoor dat sociale activiteiten zeer beperkt mogelijk zijn. Zo is ons jaarlijkse vriendenweekend niet door gegaan. Is het vieren van feestjes niet mogelijk, althans niet met een grotere groep vrienden of familie. Uit eten gaat niet. Naar het café met vrienden of met een groep formule 1 kijken op zondag ook niet. Of even of lang nazitten na de tennis. Tennis? Jazeker, dat gaat nog een beetje, echter wel met een band om mij hand voor de veiligheid van de medespelers te waarborgen. Zonder die band verlies ik het racket. Corona is dus behoorlijk %^&, natuurlijk voor de mensen die het krijgen en er ziek van worden of komen te overlijden of voor mensen die door de ermee gepaard gaande maatregelen geen inkomen meer hebben, maar dus ook voor mij. Ik wil het maximale uit de tijd halen die mij resteert en Corona beperkt mij daar sterk in.

Zelf ben ik a twee keer getest, een keer direct na de zomervakantie en een keer na een weekend weg met Mirjam. Gelukkig twee keer negatief, maar natuurlijk wel verplicht thuis en de spanning van het wachten op de uitslag. In mijn omgeving ook al een paar positieve gevallen, ook hier dan natuurlijk quarantaine en geen contact. Begrijpelijk en noodzakelijk, maar niet leuk. Ik hoop dat er heel snel een vaccin gevonden wordt of dat het virus om wat voor reden dan ook verdwijnt.

Het weekendje weg met Mirjam was heerlijk. We hadden voor twee nachten een hotel op de Veluwe geboekt en hebben echt genoten. Heerlijk wandelen door de bossen, lekker lunchen (was net voor de strengere maatregelen), heerlijk dineren, op een E-chopper door de bossen (best fris), gezellig een wijntje en op zondag nog wandelen en fietsen in Nationaal park de Hoge Veluwe. Echt even los van de dagelijkse situatie, gaan we vaker doen!

Als laatste wil ik het nog even hebben over hoe zeldzaam ALS nu eigenlijk is. Veel mensen weten niet dat de kans op ALS 1 op 350 is. 1 op de 350 mensen gaat dood aan ALS. ALS is dus helemaal niet zo zeldzaam. Veel mensen schrikken als ik dit vertel en geloven het ook eigenlijk niet. Het is echter data van het CBS en als de neuroloog uit het ALS centrum mij dit vertelt mag ik toch wel aannemen dat dit klopt. Wat waarschijnlijk een rol speelt is dat ALS voor het overgrote deel mensen boven de 50 treft en dat de patiënten gemiddeld na 3 jaar overlijden. Vaak blijkt het echter ook onwetendheid. Ik wist ook niet dat een achter-oom aan mijn moeders zijde en een achter-oom aan mijn vaderszijde getroffen zijn door ALS. Het is dus niet zo dat 1 op de 350 mensen ALS heeft, 1 op de 350 mensen krijgt ALS. Als ik Monnickendam met ca. 10.000 inwoners als voorbeeld neem, dan zullen ongeveer 29 mensen hiervan (1 op 350) uiteindelijk overlijden aan ALS. Met een gemiddelde levensverwachting van 81 jaar (2017 NL) voor de 10.000 inwoners en een gemiddelde ziekte duur van 3 jaar, betekent dit dat er gemiddeld 1,05 ALS patiënt moet zijn in Monnickendam. Voor zover mij bekend zijn er twee (waaronder ik).

ALS is overigens niet besmettelijk en levensstijl heeft maar een zeer beperkte invloed op het ‘krijgen’ van ALS. Er is geen enkele factor gevonden welke de kans sterk vergroot. Het is dus niet zo dat ik het had kunnen voorkomen door bijvoorbeeld nooit alcohol te drinken. Hoe het wel komt en waarom grotendeels wat oudere mensen getroffen worden is nog niet duidelijk. Ik hoop in ieder geval dat Nurown werkt en snel beschikbaar komt, al is het maar om de ziekte stil te zetten tot er meer bekend is en er wellicht betere behandelingen ontwikkeld worden.